由中国医师协会血液科医师分会主办的第七届中国医师协会血液科医师论坛在福州隆重举行，吸引了来自全国各地血液科医师多达1200人参加。论坛以专科培训的形式举行，围绕国内外血液学的最新进展，着重就慢性髓性白血病（CML）治愈之路、治疗血液病的重大科学技术与方法学进展和疑难病例进行讨论，同时还就血液疾病的热点话题进行辩论。本文就论坛中CML治愈之路讨论会的精华内容整理如下，与读者共享。
CML治疗目标和疗效监测方式的转变
大会伊始，北京大学人民医院江倩教授针对由CML治疗方式转变而引起的治疗目标和疗效监测方式的改变做了讲解。她指出，重要的肿瘤临床评估终点包括总生存（OS）、无疾病进展生存（PFS）、无失败生存（FFS）及无事件生存（EFS）等指标，其中OS最为重要。数年来，随着CML治疗方式的逐渐转变，其评价指标也呈渐进式更替，从血液学到细胞遗传学再到分子遗传学监测，指标越来越敏感。2000年以来，随着酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的使用，CML患者的生存期大大延长，在这种情况下，PFS以及血液学反应（CHR）、细胞遗传学反应（MCR、CCR）、分子学反应（MMR）情况，包括获得反应的时间及反应的深度（MR4.0、MR4.5、MR5.0）成为了CML的重要评价指标。这些指标的变化也反映了CML治疗目标从试图缓解病情到追求药物治愈的转变。近来几项重要的研究指出，细胞学的完全缓解（CCR）对于CML治疗效果的影响非常大；同时，分子学缓解的指标可较准确预测无疾病进展时间。江倩教授重点指出，在TKI时代，细胞遗传学监测仍然具有非常重要的意义，细胞遗传学是预测能否达到好的治疗效果的重要指标，切不可因为有了分子遗传学的指标就对其忽视。
随后，福建医科大学附属协和医院胡建达教授通过对DASISION、ENESTnd等临床研究结果进行深入剖析后指出，上述研究显示与3个月时BCR-ABL＞10%相比，BCR-ABL≤10%与更高的MMR/MR4.5以及显著改善的PFS或OS密切相关；6个月时BCR-ABL≤1%和12个月时达到MMR均提示更好的预后；胡建达教授还对更新的欧洲白血病网络（ELN）初治慢性期CML（CML-CP）疗效评价指标进行了解读，指出新的指标在3个月、6个月和12个月时间点的疗效判断指标做了很大修改。与上一版相比，各时间点的疗效评价标准更高。2013年ELN推荐更强调细胞遗传学和分子学反应之间的相关性，在两者冲突时更依赖于分子学反应的检测结果。
CML靶向治疗时代的造血干细胞移植
在TKI靶向药物作为CML的首选治疗情况下，造血干细胞移植治疗如何定位？浙江大学附属第一医院骨髓移植中心黄河教授指出，自2000年以来，CML-CP患者造血干细胞移植数逐年锐减，但至少在我国，造血干细胞移植仍然占据重要地位。目前的研究锚定于如何有效将二者结合，以取得更为满意的治疗效果。研究表明，移植前使用伊马替尼（IM）不会增加肝脏毒性，不影响造血干细胞成功植入，也不会带来明显的副作用。移植前使用IM可显著提高急变期（BP）CML患者的疗效，2年OS率从20%提高至50%。进展期CML移植前应用IM可有效降低肿瘤负荷，但不增加移植相关并发症。清髓性移植联合IM，可有效提高进展期CML总体生存率。清髓性移植联合二代TKI可显著提高IM耐药的进展期CML患者总生存。移植后应用TKI可以预防复发，改善生存。
北京大学人民医院许兰平教授指出，TKI与造血干细胞移植结合优化了CML的疗效。CIRMTR分析结果显示，对于加速期（AP）、BP CML患者，在移植前使用TKI的治疗效果优于不使用TKI治疗的疗效。移植前应用IM对CML患者预后的影响的分析结果也表明，慢性期患者移植前接受IM治疗的OS率更高。CML患者移植后预防性应用IM，可降低复发风险，且安全可耐受；IM可用于移植后复发患者的治疗。IM也能协同供者淋巴细胞输注（DLI）达到快速持久的分子学缓解。
伊马替尼与二代TKI用于初发CML一线治疗的选择
中国医学科学院血液病医院王建祥教授以及胡建达教授通过详实的数据对比了初发CML患者一线治疗选择IM或二代TKI的优劣。在三项IM与二代TKI疗效的比较研究中，数据均显示二代TKI治疗较IM一线治疗可在早期获得更深层的分子学反应。
