国外抗肿瘤新药已经上市，大量国内患者无法及时用上，层层药品注册审评审批成为“拦路虎”。近日，国家药品监督管理局、国家卫生健康委员会联合发布《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》明确，对于境外已上市的防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病及罕见病的药品，进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的，可提交境外取得的临床试验数据，直接申报药品上市注册申请。
上海市食药监局透露，本市已形成在指定医疗机构定点先行使用海外已上市抗肿瘤新药的试点工作方案和一系列风险控制措施。近日，这一试点方案将提交国家相关部门。
海外新药国内上市缓慢
长期以来，我国在药品审评审批制度设计上存在短板，审批速度慢，大量申请积压，加上此前国外临床试验数据完全不被认可，外国药品即使已上市，也要在中国重新进行临床试验，导致申请时间拉长。
业内透露，近10年来中国上市的一些典型国外新药，上市时间平均比欧美晚5至7年，其中一些一上市就过时了。与此同时，国外药企出于知识产权保护、市场策略等因素，短时间内不会把一些新药在中国上市，这又导致在中国上市的新药种类较少。已在国外上市的抗肿瘤新药，经过审评、审批等各种环节后到国内上市，一般需要3到5年。
为了吃上国外已上市、国内买不到的新药，一些晚期肿瘤患者通过中介机构出境看病、通过网上跨境购药或请人携带药品入境的现象层出不穷。以一些肺癌患者为例，在服用一二代肺癌靶向药产生耐药性后，产自欧洲的第三代抗癌药就成为他们的救命药。从上市较早的国家代购就成了不得已的选择。而按照相关法律规定，这些在国内没有上市的进口药，以假药论处，不允许医院和医生用于临床治疗。
除了找中介或代购，有的患者甚至不顾风险根据公开的配方，通过互联网找到一些药粉，配上淀粉用天平称重量，放在胶囊里面服用。这种药没有经过任何的临床试验，患者服用会有生命危险。
国外药需亚洲人临床数据
为何患者不能直接使用国外的药品？鉴于不同人种的药物代谢差异，国外已上市药物在我国患者使用过程中可能产生不同的效果和不良反应，因此需要有足够的亚洲人种临床研究数据，才能通过我国药监部门的技术审评并批准在国内上市。
此次《公告》明确，对于境外已上市的防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的，可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请。
对于晚期肿瘤患者来说，病情分秒必争，如何让他们不用铤而走险，尽快用上国外抗肿瘤新药，市食药监局对此开展了深入研究。
各方联动协作推进
由于事权划分，该事项涉及药监、卫生、海关、医院等多个部门，需要各方的联动协作推进。市食药监局在前期研究的基础上，形成在本市指定医疗机构定点先行使用国外已上市抗肿瘤新药的试点工作方案和一系列风险控制措施，并先后赴市卫计委、仁济医院、上药集团等相关单位深入开展专题研究，听取各方建议和意见。
在调研中，市食药监局发现目前的方案还存在这几个问题，比如此类药品未在国内上市，该如何定价？药品在购进、运输、储存等环节由谁具体负责？该由谁来提出进口药品申请？
经多部门反复研究探讨，明确了由医疗机构作为申请主体，市食药监局联合市卫计委，综合医院能级、医疗服务、质量管理水平和临床使用经验等因素，指定具备肿瘤专科特长的综合性医院和学科排名位于全国前列的科室作为指定试点单位。
市卫计委会同市食药监局拟定具体品种目录，在指定医疗机构，探索性地使用已被美国、欧盟、日本等地区的药品监管机构批准上市，但在我国尚无同品种产品获准注册的国外抗肿瘤新药，用于在现有诊疗规范下无更多可供选择的治疗手段的晚期肿瘤患者。
据上海大调研介绍，晚期肿瘤患者急需药免临床试验审批流程包括：由医院根据该药物在国外使用情况及亚洲人种的临床研究数据，制定合理的用药方案，经伦理委员会审查通过，提出《进口药品批件》申请，经卫生行政管理部门审核认可确实属临床急需，由市食药监局上报国家药监局，经快速审核通过后颁发批件，由指定的进口药品供货商经海关绿色通道实施药品进口。
“我们希望在合法合规的框架下，让患者尽快吃得上‘救命药’。”接下来，市食药监局将进一步会同相关部门修改、完善试点方案，并积极争取国家相关部门的支持，着力解决晚期肿瘤患者的用药问题。
