齐鲁网芝加哥（美国）6月4日讯 2019年5月31日-6月4日，第55届美国临床肿瘤学会年会（ASCO年会）在美国芝加哥召开，荣昌生物制药（烟台）有限公司携自主研发抗癌新药RC48-ADC应邀参会，发布了以《RC48-ADC治疗HER2阳性局部晚期或转移性尿路上皮癌II期临床试验》为题的研究结果，备受瞩目。
ASCO年会是世界上规模最大、学术水平和权威性最高的临床肿瘤学会议，全球多数重要的临床试验成果都选择在ASCO年会上首次发布。本届年会上，来自世界各地的肿瘤专家同与会者一起，分享探讨了当前国际最前沿的临床肿瘤学科研成果和肿瘤治疗进展。
临床试验是新药研发的关键环节
我国的生物制药企业参与这一世界性盛会的历史不长。临床试验是新药研发的关键环节，发达国家对新药临床试验非常重视。我国随着科技创新水平的提升，在新药临床试验领域正在不断进步，逐渐与国际接轨。临床试验是指在人体（病人或健康志愿者）进行药物系统性研究，以确定试验药物的疗效与安全性。我国制药企业研制新药，必须按照《药物临床试验质量管理规范》的规定，如实报送研制方法、质量标准、药理及毒理试验结果等有关资料和样品，经国家药品监督管理部门批准后，才能进行临床试验。
晚期尿路上皮癌新药研发难
晚期尿路上皮癌一直是新药研发的难点。尿路上皮癌是世界范围内常见的恶性肿瘤，严重危害人类生命健康。尿路上皮癌分为肾盂癌、输尿管癌、膀胱癌以及尿道癌。统计显示，超过 90%尿路上皮肿瘤起源于膀胱，8%起源于肾盂，其余2%起源于输尿管和尿道。以占比最多的膀胱癌为例，2018年全球新发病例54.9万例，死亡20万例；中国新发病例数8.2万例，死亡3.8万例。
目前晚期尿路上皮癌患者缺乏有效的二线治疗方法
尿路上皮癌发生转移或不能手术切除时首选的治疗方法是含铂类药物的化疗方案，称为一线治疗。尿路上皮癌在一线治疗的早期一般比较有效，但是一段时间后由于化疗药物敏感性下降等原因导致肿瘤复发和进展，需要采用新的治疗方法，称为二线治疗方案。但目前晚期尿路上皮癌患者缺乏有效的二线治疗方法。当患者一线标准治疗失败后，长期处于无药可治的境地，从而严重影响患者生存期。
近年来，虽然在肿瘤免疫治疗上取得突破，欧美国家先后批准了几个抗PD-1/PD-L1抗体药物，用于尿路上皮癌的二线治疗，但整体缓解率仅20%左右，疗效并不显著。也就是说，大部分患者的病情并没有明显得到缓解。
荣昌生物研发高效靶向抗肿瘤药物 临床研究已取得重大突破
面对患者迫切的用药需求，荣昌生物的科学家针对肿瘤细胞表面HER2抗原，研发了一种高效的靶向抗肿瘤药物。HER2是一个常见的致癌基因，有相当多的尿路上皮癌呈HER2阳性。荣昌生物经过多年潜心研发，以HER2为突破口，成功研制出RC48-ADC这一靶向HER2的抗体-药物偶联（ADC)药物。该药物的作用机制是在一个自主研发的HER2单克隆抗体分子上，连接多个小分子化疗药物，形成被称为“生物导弹”的ADC药物。ADC药物的抗体部分如同精确制导的微形火箭，可以精准地瞄准肿瘤细胞，并进入癌细胞内部，ADC药物所携带的化疗药物就象是火箭上的炸药，能高效杀死肿瘤细胞。2017年12月，由北京肿瘤医院副院长郭军教授作为组长的RC48-C005项目，一项评价注射用重组人源化抗HER2单抗-MMAE偶联剂（RC48-ADC）治疗HER2阳性局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的有效性和安全性的II期临床试验，正式启动。如今，这一开创性的临床研究已取得重大突破。
荣昌生物研发靶向药RC48实现重大突破 大幅延长患者生存期
ASCO2019年会公布的RC48-C005研究初步结果显示：在接受RC48-ADC治疗的43例二线及多线尿路上皮癌受试者中，确证客观缓解率（cORR）高达51.2%，疾病控制率（DCR）高达90.7%。目前，国内外尚未有治疗HER2阳性尿路上皮癌的药品获得上市批准，RC48的上述疗效结果实现了重大突破，不仅有效率高，而且大幅延长了一线治疗失败后患者的生存期，填补了这一巨大的医学需求。
延伸阅读：
1、RC48是我国率先进入人体临床试验的抗体-药物偶联（简称ADC）药物，标志着我国ADC药物技术获得突破性进展，得到国家“重大新药创制”科技重大专项支持。ADC药物是由单克隆抗体、连接子和毒素偶联而成，它可以像精准制导的导弹一样对癌细胞实施精准打击，是国际上抗癌药物研发的重要前沿方向。RC48以肿瘤细胞表面的HER2蛋白为靶点，在针对乳腺癌、胃癌、尿路上皮癌等恶性肿瘤的临床研究中体现出了巨大的潜力，有望获得多项重大突破。
2、荣昌生物制药（烟台）有限公司成立于2008年，由国家特聘专家房健民教授和荣昌制药共同创立,专注于具有自主知识产权的生物药物创新研发。公司总部位于烟台经济技术开发区，并在北京和美国旧金山湾区拥有研发机构,拥有一支由高层次海归专家领衔的研发团队，多位专家具有在海外20年以上的生物新药研发经验。依托新一代生物药物研发的多个技术平台，荣昌生物建立了生物药物从源头创新到大规模生产的完整体系。公司坚持把科技创新作为企业发展的核心，以自主研发为主，产学研紧密结合，加快成果转化，在生物制药领域取得了显著成绩。
荣昌生物致力于针对恶性肿瘤、自身免疫疾病等重大疾病的新药研发创制，开发一系列具有自主知识产权的新药，先后被确定为科技部国家（企业）创新药物孵化基地、山东省工程技术研究中心、山东省抗体药物工程研究中心、博士后科研工作站等。
荣昌生物自主研发的用于治疗系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎的国家生物创新药物-泰爱已进入Ⅱ/Ⅲ期临床试验;“泰爱”项目被列入“十一五”、“十二五”、“十三五”国家“重大新药创制”科技重大专项。
此外，公司研发的ADC新药RC48是我国率先进入人体试验的ADC药物，目前正在进行II/III期临床研究。RC48是以HER2为靶点，用于治疗HER2过度表达的胃癌、乳腺癌等多种癌症的抗体-药物偶联（ADC）新药，该项目被列入国家“重大新药创制”科技重大专项“十二五”和”十三五”课题。
闪电新闻记者 刘玉良 芝加哥（美国）报道
