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  • CART技术获批二期上市前临床研究 造福骨髓瘤患者

    时间:2019-04-17 17:27:25  来源:文汇报  作者:唐闻佳浏览:  

    原标题:沪苏联动加速“未来技术”造福骨髓瘤患者

    东方网4月17日消息:由我国学者发起的新型CART(嵌合抗原受体T细胞)治疗技术在肿瘤治疗领域传来令人振奋的好消息!由上海交通大学医学院附属瑞金医院等采用南京传奇公司CART技术治疗17例复发难治性多发性骨髓瘤(MM)获得显著疗效,二期上市前临床研究已获国家药监局批准开展。

    可以说,这一利好,也是长三角生物医药领域产学研联动结出的可喜成果。

    CART治疗多发性骨髓瘤,收获可喜阶段性成果

    近日,国家转化医学中心(上海)、上海瑞金医院与南京传奇公司合作,联合上海长征医院、江苏省人民医院,在权威学术期刊《美国科学院院刊》发表了题为“靶向B-细胞成熟抗原的双表位CART治疗复发/难治多发性骨髓瘤的探索性临床试验”学术论文。

    该论文是一项由研究者发起的多中心探索性I期临床试验结果。由上海瑞金医院联合上海长征医院、江苏省人民医院血液科,采用南京传奇公司研发的针对BCMA抗原的双表位CART细胞 (LCAR-B38M),治疗了17例复发难治性多发性骨髓瘤,治疗结果为:总反应率为88.2%;至随访截点,17例患者的中位随访时间为417天,总体生存率为63.5%,无进展生存率为53%。

    多发性骨髓瘤是血液系统第二常见恶性肿瘤,中国的发病率为1-2人/10万,好发于45岁以上人群,严重威胁老年人的健康和生命。

    过去20年,免疫调节药物和蛋白酶体抑制剂的应用,大大改善了多发性骨髓瘤的预后,但其整体预后还是较差,亟待寻找新的治疗方法。

    这项研究主要主持者、上海瑞金医院血液科主任医师糜坚青介绍,CART技术是目前新兴的细胞免疫疗法,当下较多应用于急性淋巴细胞白血病、恶性淋巴瘤等,并取得了令人鼓舞的疗效。但是,CART治疗多发性骨髓瘤的临床研究刚刚起步,这项研究呈现出的喜人的阶段结果,给患者带来了全新的生机。

    作为该临床试验项目的首批入组者之一,来自浙江的马女士2011年被确诊为多发性骨髓瘤,最初一度“无药可救”。后来,瑞金医院糜坚青医生向她介绍了全新的CART治疗临床试验项目。2017年4月28日,她入组治疗,经历两周治疗后,身体开始逐渐恢复。如今,两年过去了,她的各项指标提示“完全缓解”。

    糜坚青介绍,在17名患者里,研究发现有两例长期缓解的患者出现了骨髓正常造血,血浆免疫球蛋白由单克隆恶性增生转变为多克隆正常蛋白,提示免疫功能恢复正常。

    为达到治愈多发性骨髓瘤的目的,研究者在论文中提出CART未来可作为初发多发性骨髓瘤的一线治疗;对复发难治患者需与现有的其他疗法相结合,有可能获得更多的治愈希望。

    启用300张临床研究型病房,让“未来技术”早日造福患者

    基于CART的I期临床试验显示出令人振奋的疗效,原国家食药监总局于去年3月批准南京传奇公司与国际同步在中国大陆地区开展CART治疗的Ⅱ期临床试验,该试验将进一步优化和规范治疗流程和方案。

    这项Ⅱ期临床试验由国家转化医学中心(上海)、上海瑞金医院作为牵头单位,集合国内八家医院,目标入组60名患者。

    中国工程院院士、国家转化医学中心(上海)主任陈赛娟介绍,今年3月17日,瑞金医院已收到第一个Ⅱ期临床试验的CART细胞制剂,并于3月22日进行了第一例患者的细胞回输。这标志着CART治疗多发性骨髓瘤已进入一个新的重要阶段,Ⅱ期临床试验结果将为新药上市提供重要的数据依据。

    这项肿瘤领域的前沿尖端研究项目也是国家转化医学中心(上海)“孵化”的重要成果之一。瑞金医院院长瞿介明教授介绍,该院已经启用300张临床研究型病房,就是用于CART等前沿新型临床治疗研究,希望加速“未来技术”造福临床患者。

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